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QUI SOMMES-NOUS?

MISSION

ProGeLife est une société de R&D dont l’originalité est de développer des solutions thérapeutiques dont le mécanisme d’action est validé dans un premier temps pour des maladies génétiques rares caractérisées par un vieillissement accéléré ou prématuré, pour être ensuite transposé aux pathologies liées à l’âge touchant la population générale.

PROGELIFE COMBINE DEUX APPROCHES

  • La découverte et le développement de traitements pour ces maladies génétiques rares.
  • L’application de ces mêmes traitements pour la prévention et/ou la correction des maladies liées à l’âge qui apparaissent dans la population générale, au cours du vieillissement physiologique.

ProGeLife est une société de R&D dont l’originalité est de développer des solutions thérapeutiques dont le mécanisme d’action est validé dans un premier temps pour des maladies génétiques rares caractérisées par un vieillissement accéléré ou prématuré, pour être ensuite transposé aux pathologies liées à l’âge touchant la population générale.

PROGELIFE COMBINE DEUX APPROCHES

  • La découverte et le développement de traitements pour ces maladies génétiques rares.
  • L’application de ces mêmes traitements pour la prévention et/ou la correction des maladies liées à l’âge qui apparaissent dans la population générale, au cours du vieillissement physiologique.
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QUI SOMMES-NOUS?

PROGELIFE

ProGeLife a été fondée en juin 2014 par deux Professeurs hospitalo-universitaires, Nicolas Lévy et Pierre Cau, pour valoriser leurs travaux de recherche dans le cadre de la loi Allègre "Innovation et Recherche" de 1999.

L’ambition de ProGeLife est de développer des solutions thérapeutiques permettant un vieillissement en bonne santé.

ProGeLife a été fondée en juin 2014 par deux Professeurs hospitalo-universitaires, Nicolas Lévy et Pierre Cau, pour valoriser leurs travaux de recherche dans le cadre de la loi Allègre "Innovation et Recherche" de 1999.

L’ambition de ProGeLife est de développer des solutions thérapeutiques permettant un vieillissement en bonne santé.

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QUI SOMMES-NOUS?

PR. NICOLAS LÉVY

CHIEF MEDICAL OFFICER
CO-FOUNDER

  • Professeur de Génétique Médicale (MD, PhD), Praticien Hospitalier, Marseille.
  • Directeur du Département de Génétique Médicale, Hôpital de La Timone, Marseille
  • Directeur de l'unité de recherche Aix-Marseille Université / INSERM UMR_S910 "Génétique Médicale et Génomique Fonctionnelle".
  • Fondateur et premier directeur de la Fondation Maladies Rares.
  • A identifié la mutation responsable de la Progeria en 2003.
  • A identifié les gènes et les mécanismes physiopathologiques associés à la Progeria et à d'autres syndromes avec vieillissement prématuré.
  • A identifié et validé des preuves de concept de l'efficacité d'un traitement pour la Progeria et d'autres maladies rares apparentées.
  • A conduit le premier essai clinique européen de la Progéria à Marseille.
  • Professeur de Génétique Médicale (MD, PhD), Praticien Hospitalier, Marseille.
  • Directeur du Département de Génétique Médicale, Hôpital de La Timone, Marseille
  • Directeur de l'unité de recherche Aix-Marseille Université / INSERM UMR_S910 "Génétique Médicale et Génomique Fonctionnelle".
  • Fondateur et premier directeur de la Fondation Maladies Rares.
  • A identifié la mutation responsable de la Progeria en 2003.
  • A identifié les gènes et les mécanismes physiopathologiques associés à la Progeria et à d'autres syndromes avec vieillissement prématuré.
  • A identifié et validé des preuves de concept de l'efficacité d'un traitement pour la Progeria et d'autres maladies rares apparentées.
  • A conduit le premier essai clinique européen de la Progéria à Marseille.
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QUI SOMMES-NOUS?

PR. PIERRE CAU

CHIEF SCIENTIFIC OFFICER
CO-FOUNDER

  • Professeur Emérite de Biologie Cellulaire (MD, PhD), Praticien Hospitalier, Marseille.
  • Directeur du Laboratoire de Biologie Cellulaire, Centre Hospitalier universitaire de la Timone de 1999 à 2013.
  • A participé à la découverte de la mutation responsable de la Progeria en 2003.
  • A participé à l'identification de gènes et des mécanismes physiopathologiques associés à la Progeria et à d'autres syndromes avec vieillissement prématuré.
  • A identifié et validé des preuves de concept de l'efficacité de traitements pour la Progeria et d'autres maladies rares apparentées.
  • A participé au premier essai clinique européen de la Progeria.
  • Professeur Emérite de Biologie Cellulaire (MD, PhD), Praticien Hospitalier, Marseille.
  • Directeur du Laboratoire de Biologie Cellulaire, Centre Hospitalier universitaire de la Timone de 1999 à 2013.
  • A participé à la découverte de la mutation responsable de la Progeria en 2003.
  • A participé à l'identification de gènes et des mécanismes physiopathologiques associés à la Progeria et à d'autres syndromes avec vieillissement prématuré.
  • A identifié et validé des preuves de concept de l'efficacité de traitements pour la Progeria et d'autres maladies rares apparentées.
  • A participé au premier essai clinique européen de la Progeria.
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QUI SOMMES-NOUS?

ÉRIC DESSAUD

RESPONSABLE DU DÉVELOPPEMENT CLINIQUE, PHD

  • PhD (Institut de Biologie du Développement Marseille Luminy, 2005) et expérience post-doctorale en Neurobiologie (National Institute for Medical Research, Londres, UK, 2005-2009).
  • Formation aux statistiques appliquées à la médecine (CESAM, FR).
  • Attaché de Recherche Clinique à l’Institut Paoli Calmettes (Marseille), monitoring d’études cliniques de la Phase I à la Phase III en oncologie (2010).
  • Chef de Projet Clinique International (2010-2016) au sein de Trophos, société de biotechnologies récemment acquise par le laboratoire pharmaceutique Hoffman-La Roche. Chef de projet international pour deux maladies rares (Sclérose Latérale Amyotrophique et l’Amyotrophie Spinale Infantile).
  • PhD (Institut de Biologie du Développement Marseille Luminy, 2005) et expérience post-doctorale en Neurobiologie (National Institute for Medical Research, Londres, UK, 2005-2009).
  • Formation aux statistiques appliquées à la médecine (CESAM, FR).
  • Attaché de Recherche Clinique à l’Institut Paoli Calmettes (Marseille), monitoring d’études cliniques de la Phase I à la Phase III en oncologie (2010).
  • Chef de Projet Clinique International (2010-2016) au sein de Trophos, société de biotechnologies récemment acquise par le laboratoire pharmaceutique Hoffman-La Roche. Chef de projet international pour deux maladies rares (Sclérose Latérale Amyotrophique et l’Amyotrophie Spinale Infantile).
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QUI SOMMES-NOUS?

SOPHIE PERRIN

RESPONSABLE DE PROJET DE RECHERCHE
DOCTEUR-INGÉNIEUR EN PATHOLOGIE HUMAINE

  • Diplômée de l’école d’ingénieur Polytech Marseille spécialité Génie biologique (2008), Doctorat en pathologie humaine (2012) dans l’unité INSERM UMR_S910 (Essai clinique, ClinicalTrials.gov NCT01038999).
  • Chercheur en biologie cellulaire dans une startup jusqu’en 2014, en charge de projets de recherche translationnelle (maladie génétique rare, vieillissement, cancérologie, maladie infectieuse) avec pour objectif la défense et/ou la production de brevets.
  • Depuis 2014, en charge de projet de recherche translationnelle concernant l'évaluation de l’efficacité et de la toxicité de molécules ayant un potentiel thérapeutique.
  • Co-inventeur d'un brevet portant sur une drogue destinée au traitement de la Progeria et d'autres maladies rares et dont ProGeLife est co-propriétaire.
  • Diplômée de l’école d’ingénieur Polytech Marseille spécialité Génie biologique (2008), Doctorat en pathologie humaine (2012) dans l’unité INSERM UMR_S910 (Essai clinique, ClinicalTrials.gov NCT01038999).
  • Chercheur en biologie cellulaire dans une startup jusqu’en 2014, en charge de projets de recherche translationnelle (maladie génétique rare, vieillissement, cancérologie, maladie infectieuse) avec pour objectif la défense et/ou la production de brevets.
  • Depuis 2014, en charge de projet de recherche translationnelle concernant l'évaluation de l’efficacité et de la toxicité de molécules ayant un potentiel thérapeutique.
  • Co-inventeur d'un brevet portant sur une drogue destinée au traitement de la Progeria et d'autres maladies rares et dont ProGeLife est co-propriétaire.
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QUI SOMMES-NOUS?

CLAIRE NAVARRO

RESPONSABLE DE PROJET DE RECHERCHE, PHD

  • Thèse en Biologie des Eucaryotes (Marseille, 2007) : participation à la découverte dans l’unité INSERM UMR_S910 de la mutation responsable de la progéria (2003) ; Identification des causes moléculaires d'un autre syndrome progéroïde extrêmement sévère (2004, 2005).
  • Post-doctorat (Université de Milan, Italie 2008-2010) : développement d’outils thérapeutiques combinant thérapie cellulaire et génique, dans une myopathie.
  • Post-doctorat (Marseille, 2010-2014) : identification de nouvelles mutations dans des syndromes progéroïdes ; participation au développement de thérapies dans les syndromes de vieillissement prématuré, utilisant le modèle murin de Progeria, développé dans le laboratoire.
  • Auteur et co-auteur d’une trentaine de publications scientifiques dans des journaux internationaux à comité de lecture, co-inventeur avec Sophie Perrin d'un brevet décrivant une nouvelle drogue pour le traitement de la Progeria et d'autres maladies rares et dont ProGeLife est co-propriétaire.
  • Thèse en Biologie des Eucaryotes (Marseille, 2007) : participation à la découverte dans l’unité INSERM UMR_S910 de la mutation responsable de la progéria (2003) ; Identification des causes moléculaires d'un autre syndrome progéroïde extrêmement sévère (2004, 2005).
  • Post-doctorat (Université de Milan, Italie 2008-2010) : développement d’outils thérapeutiques combinant thérapie cellulaire et génique, dans une myopathie.
  • Post-doctorat (Marseille, 2010-2014) : identification de nouvelles mutations dans des syndromes progéroïdes ; participation au développement de thérapies dans les syndromes de vieillissement prématuré, utilisant le modèle murin de Progeria, développé dans le laboratoire.
  • Auteur et co-auteur d’une trentaine de publications scientifiques dans des journaux internationaux à comité de lecture, co-inventeur avec Sophie Perrin d'un brevet décrivant une nouvelle drogue pour le traitement de la Progeria et d'autres maladies rares et dont ProGeLife est co-propriétaire.
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QUI SOMMES-NOUS?

GAËLLE ODELIN

RESPONSABLE DE PROJET DE RECHERCHE, DVM, PHD

  • Vétérinaire (Ecole Nationale Vétérinaire de Toulouse), ancienne interne en médecine et chirurgie (VetAgro Sup), puis vétérinaire praticien pendant deux ans.
  • Master 2 puis doctorat d'université portant sur l’étude de modèles murins de pathologies cardiovasculaires dans l’unité INSERM UMR_S910 (2010-2015).
  • Compétences en biologie cellulaire et moléculaire, en génétique humaine complétant ses connaissances en médecine vétérinaire et imagerie médicale.
  • Vétérinaire (Ecole Nationale Vétérinaire de Toulouse), ancienne interne en médecine et chirurgie (VetAgro Sup), puis vétérinaire praticien pendant deux ans.
  • Master 2 puis doctorat d'université portant sur l’étude de modèles murins de pathologies cardiovasculaires dans l’unité INSERM UMR_S910 (2010-2015).
  • Compétences en biologie cellulaire et moléculaire, en génétique humaine complétant ses connaissances en médecine vétérinaire et imagerie médicale.
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QUI SOMMES-NOUS?

PASCALE KLOPP

INGÉNIEUR D'ÉTUDE

  • Diplômée d’un Master en Biotechnologie (Université de Strasbourg).
  • Expérience de 10 ans dans des laboratoires de recherche et développement privé (Syngenta) et public (INSERM U1048, Toulouse).
  • Expertise en génétique moléculaire, biologie cellulaire et expérimentation animale appliquée à l’étude de modèles murins de diabète de type 2 et de dyslipidémies.
  • Diplômée d’un Master en Biotechnologie (Université de Strasbourg).
  • Expérience de 10 ans dans des laboratoires de recherche et développement privé (Syngenta) et public (INSERM U1048, Toulouse).
  • Expertise en génétique moléculaire, biologie cellulaire et expérimentation animale appliquée à l’étude de modèles murins de diabète de type 2 et de dyslipidémies.
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QUI SOMMES-NOUS?

CLOVIS BONDU

INGÉNIEUR D'ÉTUDE

  • Master en Biologie Intégrative et Toxicologie (Université Paul Sabatier, Toulouse, 2012).
  • Diplôme de la Fédération Européenne des Sciences de l’Animal de Laboratoire (FELASA, niveau C, Ecole Nationale Vétérinaire, Toulouse, 2012).
  • Assistant-Ingénieur, responsable du maintien de lignées de souris, du génotypage et d’expérimentations sur des modèles murins de maladies inflammatoires de l'intestin (Unité Inserm U1019, Institut Pasteur de Lille, 2013-2015).
  • Master en Biologie Intégrative et Toxicologie (Université Paul Sabatier, Toulouse, 2012).
  • Diplôme de la Fédération Européenne des Sciences de l’Animal de Laboratoire (FELASA, niveau C, Ecole Nationale Vétérinaire, Toulouse, 2012).
  • Assistant-Ingénieur, responsable du maintien de lignées de souris, du génotypage et d’expérimentations sur des modèles murins de maladies inflammatoires de l'intestin (Unité Inserm U1019, Institut Pasteur de Lille, 2013-2015).
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QUI SOMMES-NOUS?

HÉLOÏSE LAROYE

COORDINATRICE DE RECHERCHE CLINIQUE

  • DEA en Nutrition et Science des Aliments (2004).
  • Attachée puis coordinatrice de recherche clinique (2008-2014) (Centre d’Etudes et de Recherches pour l’intensification du traitement du diabète, CERITD, Evry).
  • Elaboration, suivi et/ou coordination de 15 projets de recherche clinique de phase III et IV, dans les domaines du médicament, de la télémédecine, des dispositifs médicaux, de la réorganisation des soins et de l’épidémiologie (protocole, réglementaire, budget, base de données, suivi, visites sur site, revue des données, coordination).
  • DEA en Nutrition et Science des Aliments (2004).
  • Attachée puis coordinatrice de recherche clinique (2008-2014) (Centre d’Etudes et de Recherches pour l’intensification du traitement du diabète, CERITD, Evry).
  • Elaboration, suivi et/ou coordination de 15 projets de recherche clinique de phase III et IV, dans les domaines du médicament, de la télémédecine, des dispositifs médicaux, de la réorganisation des soins et de l’épidémiologie (protocole, réglementaire, budget, base de données, suivi, visites sur site, revue des données, coordination).
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QUI SOMMES-NOUS?

ALBERTO VALDEOLIVAS

ÉTUDIANT PHD, CONTRAT CIFRE

  • Master en Physique Biomédicale (Faculté Complutense de Physique, Madrid, Espagne) et Master de Bioinformatique et Biologie Computationnelle (Ecole Nationale de Santé Espagnole, Madrid, Espagne).
  • Expérience de plus de 5 ans en divers langages de programmation utilisés en informatique bancaire.
  • Depuis 2016, en collaboration avec une équipe de l'Institut de Mathématiques de Marseille-Luminy, développement d’algorithmes spécifiques pour mettre en lumière des interactions entre gènes et protéines responsables de trois syndromes progéroïdes, et des cibles thérapeutiques potentielles.
  • Master en Physique Biomédicale (Faculté Complutense de Physique, Madrid, Espagne) et Master de Bioinformatique et Biologie Computationnelle (Ecole Nationale de Santé Espagnole, Madrid, Espagne).
  • Expérience de plus de 5 ans en divers langages de programmation utilisés en informatique bancaire.
  • Depuis 2016, en collaboration avec une équipe de l'Institut de Mathématiques de Marseille-Luminy, développement d’algorithmes spécifiques pour mettre en lumière des interactions entre gènes et protéines responsables de trois syndromes progéroïdes, et des cibles thérapeutiques potentielles.
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QUI SOMMES-NOUS?

PROGERIA

  • En 2003, l'équipe académique a découvert la mutation responsable de la Progeria.
  • Au cours des années suivantes, l'équipe a disséqué les mécanismes de la toxicité de la protéine, la progérine, produite au cours de la Progeria et a découvert les mutations responsables d'autres maladies génétiques apparentées à la Progeria.
  • Plusieurs autres équipes dans le monde ont montré que la progérine, produite et accumulée dans les noyaux cellulaires, est l'un des facteurs du vieillissement physiologique dans la population générale.
  • En 2008, l'équipe marseillaise a mis au point la combinaison de 2 médicaments, une statine, un aminobiphosphonate, qui diminuent la toxicité de la progérine.
  • De 2008 à 2013 s'est déroulé à Marseille le 1er essai clinique européen de la Progeria avec cette combinaison.
  • En 2015, l'équipe a découvert et breveté une autre famille de molécules pour le traitement de la Progeria.
  • En 2003, l'équipe académique a découvert la mutation responsable de la Progeria.
  • Au cours des années suivantes, l'équipe a disséqué les mécanismes de la toxicité de la protéine, la progérine, produite au cours de la Progeria et a découvert les mutations responsables d'autres maladies génétiques apparentées à la Progeria.
  • Plusieurs autres équipes dans le monde ont montré que la progérine, produite et accumulée dans les noyaux cellulaires, est l'un des facteurs du vieillissement physiologique dans la population générale.
  • En 2008, l'équipe marseillaise a mis au point la combinaison de 2 médicaments, une statine, un aminobiphosphonate, qui diminuent la toxicité de la progérine.
  • De 2008 à 2013 s'est déroulé à Marseille le 1er essai clinique européen de la Progeria avec cette combinaison.
  • En 2015, l'équipe a découvert et breveté une autre famille de molécules pour le traitement de la Progeria.
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QUI SOMMES-NOUS?

BUSINESS MODEL

  • Exploiter les licences de brevets déposés par des équipes de recherche académiques.
  • Développer des traitements pour des maladies rares jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché.
  • Développer ces mêmes traitements pour des maladies plus fréquentes jusqu'à l'essai clinique de phase 1.
  • Négocier des partenariats avec des laboratoires pharmaceutiques qui prendront en charge les dernières étapes du développement jusqu'à la mise sur le marché.
  • Exploiter les licences de brevets déposés par des équipes de recherche académiques.
  • Développer des traitements pour des maladies rares jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché.
  • Développer ces mêmes traitements pour des maladies plus fréquentes jusqu'à l'essai clinique de phase 1.
  • Négocier des partenariats avec des laboratoires pharmaceutiques qui prendront en charge les dernières étapes du développement jusqu'à la mise sur le marché.
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QUI SOMMES-NOUS?

PARTENAIRES

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QUI SOMMES-NOUS?

ASSOCIATIONS DE PATIENTS

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SCIENCE

LE VIEILLISSEMENT

UN MECANISME PHYSIOLOGIQUE COMPLEXE

  • Le vieillissement résulte de la combinaison de nombreux évènements à l’échelle moléculaire et cellulaire.
  • Cette combinaison d’évènements modifie de manière progressive et irréversible la structure et le fonctionnement de l’organisme.
  • Les espèces réactives de l’oxygène sont des sous-produits de la consommation de l’oxygène par les cellules. Ils ont été les premiers facteurs proposés pour être impliqués dans le vieillissement.
  • D’autres facteurs à l’origine du vieillissement ont été découverts par la suite dont la progérine, responsable du vieillissement accéléré des enfants atteints de la Progeria de Hutchinson-Gilford.
  • Le vieillissement résulte de la combinaison de nombreux évènements à l’échelle moléculaire et cellulaire.
  • Cette combinaison d’évènements modifie de manière progressive et irréversible la structure et le fonctionnement de l’organisme.
  • Les espèces réactives de l’oxygène sont des sous-produits de la consommation de l’oxygène par les cellules. Ils ont été les premiers facteurs proposés pour être impliqués dans le vieillissement.
  • D’autres facteurs à l’origine du vieillissement ont été découverts par la suite dont la progérine, responsable du vieillissement accéléré des enfants atteints de la Progeria de Hutchinson-Gilford.
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SCIENCE

LES MALADIES RARES

DES LOUPES GROSSISSANTES

Les "maladies rares" regroupent environ 7 000 pathologies différentes, chacune n'affectant qu'un petit nombre de patients. L'ensemble des maladies rares touche environ 3 millions de personnes en France (1 personne sur 20) et 30 millions en Europe.

  • Environ 80% des maladies rares sont des maladies génétiques.
  • Beaucoup de ces maladies sont dites orphelines, parce qu'il n'existe aucun traitement.
  • Ces maladies sont autant de loupes grossissantes facilitant l’observation et la dissection de mécanismes physiopathologiques complexes.
  • Les maladies rares avec vieillissement accéléré ou prématuré ont permis de découvrir certains des mécanismes à l’œuvre au cours du vieillissement physiologique.

Les "maladies rares" regroupent environ 7 000 pathologies différentes, chacune n'affectant qu'un petit nombre de patients. L'ensemble des maladies rares touche environ 3 millions de personnes en France (1 personne sur 20) et 30 millions en Europe.

  • Environ 80% des maladies rares sont des maladies génétiques.
  • Beaucoup de ces maladies sont dites orphelines, parce qu'il n'existe aucun traitement.
  • Ces maladies sont autant de loupes grossissantes facilitant l’observation et la dissection de mécanismes physiopathologiques complexes.
  • Les maladies rares avec vieillissement accéléré ou prématuré ont permis de découvrir certains des mécanismes à l’œuvre au cours du vieillissement physiologique.
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SCIENCE

XERODERMA PIGMENTOSUM

OU LA MALADIE DES « ENFANTS DE LA LUNE »

  • Elle affecte de 3 000 à 5 000 patients dans les 7 principaux marchés (Etats Unis, Japon, France, Allemagne, Grande Bretagne, Italie, Espagne).
  • La maladie est beaucoup plus fréquente dans les pays à l’Est du bassin Méditerranéen, en Afrique, en Asie, dans l'archipel des Comores et l'île de Mayotte.
  • Elle est causée par la mutation d'un gène qui provoque l'absence d'une protéine XP ou son inactivité.
  • Les protéines XP participent à plusieurs des mécanismes de réparation des lésions de l'ADN.
  • Les patients présentent une hypersensibilité de la peau au soleil et aux rayons ultraviolets (UV), des taches pigmentées très nombreuses, un vieillissement cutané prématuré.
  • Elle affecte de 3 000 à 5 000 patients dans les 7 principaux marchés (Etats Unis, Japon, France, Allemagne, Grande Bretagne, Italie, Espagne).
  • La maladie est beaucoup plus fréquente dans les pays à l’Est du bassin Méditerranéen, en Afrique, en Asie, dans l'archipel des Comores et l'île de Mayotte.
  • Elle est causée par la mutation d'un gène qui provoque l'absence d'une protéine XP ou son inactivité.
  • Les protéines XP participent à plusieurs des mécanismes de réparation des lésions de l'ADN.
  • Les patients présentent une hypersensibilité de la peau au soleil et aux rayons ultraviolets (UV), des taches pigmentées très nombreuses, un vieillissement cutané prématuré.
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SCIENCE

XERODERMA PIGMENTOSUM

OU LA MALADIE DES « ENFANTS DE LA LUNE »

  • Les patients ont une prédisposition très importante (de 2 000 à 10 000 fois plus élevée que dans la population générale) à développer des cancers cutanés dans les zones de peau exposées au soleil et aux UV (visage, mains).
  • Les patients développent des lésions de la face antérieure de l'œil (cornée, sclérotique, paupières).
  • Les patients ont également une prédisposition importante à développer des cancers viscéraux.
  • La photoprotection (casque, gants, crème solaire, lunettes de soleil) reste la seule solution pour ralentir l’apparition des lésions précancéreuses et celle des cancers cutanés.
  • Les patients ont une prédisposition très importante (de 2 000 à 10 000 fois plus élevée que dans la population générale) à développer des cancers cutanés dans les zones de peau exposées au soleil et aux UV (visage, mains).
  • Les patients développent des lésions de la face antérieure de l'œil (cornée, sclérotique, paupières).
  • Les patients ont également une prédisposition importante à développer des cancers viscéraux.
  • La photoprotection (casque, gants, crème solaire, lunettes de soleil) reste la seule solution pour ralentir l’apparition des lésions précancéreuses et celle des cancers cutanés.
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SCIENCE

LES CANCERS DE LA PEAU DANS LA POPULATION GENERALE

  • Ils sont très semblables à ceux des enfants atteints de XP.
  • Les cancers de la peau sont les tumeurs les plus fréquentes dans la population âgée.
  • Deux types de cancers de la peau sont connus, les mélanomes malins, les cancers non-mélanomes.
  • Le nombre des cancers non-mélanomes de la peau est plus de 5 fois supérieur au nombre combiné des cancers du sein, du poumon, du colon et de la prostate.
  • Aux Etats Unis, 5,4 millions de cancers cutanés non-mélanomes sont diagnostiqués chaque année chez 3,3 millions de patients. En Europe, on estime à plus de 8 millions le nombre de nouveaux cas de ces cancers cutanés chaque année.
  • L'exposition au soleil et aux UV est le facteur le plus important déclenchant l'apparition de ces cancers qui par ailleurs récidivent très fréquemment.
  • Les patients ayant reçu une greffe d’organe solide et sous traitement immunosuppresseur présentent un risque très élevé de développer des cancers de la peau induits par les UV.
  • Ils sont très semblables à ceux des enfants atteints de XP.
  • Les cancers de la peau sont les tumeurs les plus fréquentes dans la population âgée.
  • Deux types de cancers de la peau sont connus, les mélanomes malins, les cancers non-mélanomes.
  • Le nombre des cancers non-mélanomes de la peau est plus de 5 fois supérieur au nombre combiné des cancers du sein, du poumon, du colon et de la prostate.
  • Aux Etats Unis, 5,4 millions de cancers cutanés non-mélanomes sont diagnostiqués chaque année chez 3,3 millions de patients. En Europe, on estime à plus de 8 millions le nombre de nouveaux cas de ces cancers cutanés chaque année.
  • L'exposition au soleil et aux UV est le facteur le plus important déclenchant l'apparition de ces cancers qui par ailleurs récidivent très fréquemment.
  • Les patients ayant reçu une greffe d’organe solide et sous traitement immunosuppresseur présentent un risque très élevé de développer des cancers de la peau induits par les UV.
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PIPELINE

PLAN DE DÉVELOPPEMENT

PROGRAMME
INDICATION
InhNOX-O1 peptide (topical)
Xeroderma Pigmentosum
DISCOVERY
PC
PH 1
PH 2

2017-2018

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PIPELINE

SUJET NORMAL

LES LÉSIONS DE L’ADN INDUITES PAR LES UV SONT DÉTECTÉES PUIS RÉPARÉES PAR LES PROTÉINES XP

  • Les UV provoquent l'apparition de lésions de l'ADN dans les cellules de la peau : 1h d'exposition au soleil ou à des rayons UV provoque l'apparition de 60 à 80 000 lésions de l'ADN pour chacune des cellules de la peau exposée.
  • En l’absence de réparation, ces lésions de l’ADN peuvent entraîner soit la mort de la cellule soit sa transformation en cellule cancéreuse.
  • Les protéines XP participent à la réparation de ces lésions de l'ADN et empêchent donc la mort de la cellule ou sa transformation cancéreuse.
  • Les UV provoquent l'apparition de lésions de l'ADN dans les cellules de la peau : 1h d'exposition au soleil ou à des rayons UV provoque l'apparition de 60 à 80 000 lésions de l'ADN pour chacune des cellules de la peau exposée.
  • En l’absence de réparation, ces lésions de l’ADN peuvent entraîner soit la mort de la cellule soit sa transformation en cellule cancéreuse.
  • Les protéines XP participent à la réparation de ces lésions de l'ADN et empêchent donc la mort de la cellule ou sa transformation cancéreuse.
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PIPELINE

PATIENT SOUFFRANT DE XERODERMA PIGMENTOSUM

LES LÉSIONS DE L’ADN INDUITES PAR LES UV PROVOQUENT L’APPARITION DE CANCERS DE LA PEAU

  • L’une des protéines XP est absente ou inactive.
  • Les lésions de l'ADN ne sont pas réparées et entraînent des cancers cutanés.
  • Elles induisent l'émission d’un signal de communication à l’intérieur des cellules, qui active la NADPH oxydase de type 1 (NOX1), complexe enzymatique composé de plusieurs sous-unités et localisé dans la membrane cellulaire
  • NOX1 fait partie d'une famille qui comporte 7 membres : NOX1 à NOX5, DUOX1 et DUOX2.
  • NOX1 produit des dérivés de l'oxygène, dont l’eau oxygénée H2O2 qui entraînent l’apparition de nouvelles lésions de l’ADN. Ces nouvelles lésions s'ajoutent à celles provoquées par les UV, qui à leur tour activent NOX1 générant un cercle vicieux.
  • Cette activation permanente de NOX1 augmente le risque d'apparition de cancers cutanés qui présentent un risque élevé de récidive.
  • L’une des protéines XP est absente ou inactive.
  • Les lésions de l'ADN ne sont pas réparées et entraînent des cancers cutanés.
  • Elles induisent l'émission d’un signal de communication à l’intérieur des cellules, qui active la NADPH oxydase de type 1 (NOX1), complexe enzymatique composé de plusieurs sous-unités et localisé dans la membrane cellulaire
  • NOX1 fait partie d'une famille qui comporte 7 membres : NOX1 à NOX5, DUOX1 et DUOX2.
  • NOX1 produit des dérivés de l'oxygène, dont l’eau oxygénée H2O2 qui entraînent l’apparition de nouvelles lésions de l’ADN. Ces nouvelles lésions s'ajoutent à celles provoquées par les UV, qui à leur tour activent NOX1 générant un cercle vicieux.
  • Cette activation permanente de NOX1 augmente le risque d'apparition de cancers cutanés qui présentent un risque élevé de récidive.
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PIPELINE

LE PEPTIDE InhNOX1-O1 (1)

UN CANDIDAT MEDICAMENT POUR PRÉVENIR ET TRAITER LES CANCERS DE LA PEAU CHEZ LES PATIENTS XP ET LA POPULATION GENERALE

  • Le peptide InhNOX1-O1 bloque de manière spécifique le complexe NOX1. Il constitue une nouvelle et innovante « thérapie ciblée » du cancer de la peau.
  • Le peptide InhNOX1-O1 se fixe à NOXA1, l’une des sous-unités du complexe NOX1.
  • Par un mécanisme de compétition, le peptide bloque l’association entre les sous-unités NOXO1 et NOXA1, indispensable à l’activité du complexe NOX1.
  • Le peptide InhNOX1-O1 inhibe l’activation du complexe NOX1 et la production des espèces réactives de l’oxygène.
  • Le peptide évite l’apparition de nouvelles lésions de l’ADN générées par les ERO et limite le risque de développer un cancer cutané.
  • Le peptide InhNOX1-O1 bloque de manière spécifique le complexe NOX1. Il constitue une nouvelle et innovante « thérapie ciblée » du cancer de la peau.
  • Le peptide InhNOX1-O1 se fixe à NOXA1, l’une des sous-unités du complexe NOX1.
  • Par un mécanisme de compétition, le peptide bloque l’association entre les sous-unités NOXO1 et NOXA1, indispensable à l’activité du complexe NOX1.
  • Le peptide InhNOX1-O1 inhibe l’activation du complexe NOX1 et la production des espèces réactives de l’oxygène.
  • Le peptide évite l’apparition de nouvelles lésions de l’ADN générées par les ERO et limite le risque de développer un cancer cutané.
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PIPELINE

LE PEPTIDE InhNOX1-O1 (2)

UN CANDIDAT MEDICAMENT POUR PRÉVENIR ET TRAITER LES CANCERS DE LA PEAU CHEZ LES PATIENTS XP ET LA POPULATION GENERALE

Une formulation topique contenant le peptide InhNOX1-O1 est en cours de développement dans le but :

  • De ralentir l’apparition des lésions précancéreuses et des cancers.
  • De diminuer le nombre et le volume des tumeurs induites par l’exposition aux UV.
  • De diminuer le risque de récidive de ces cancers.
  • De faciliter le traitement chirurgical de ces tumeurs en diminuant leur volume, en particulier au niveau du visage.
  • De minimiser les cicatrices disgracieuses.
  • D'améliorer la qualité de vie des patients XP et de leur famille.

Une formulation topique contenant le peptide InhNOX1-O1 est en cours de développement dans le but :

  • De ralentir l’apparition des lésions précancéreuses et des cancers.
  • De diminuer le nombre et le volume des tumeurs induites par l’exposition aux UV.
  • De diminuer le risque de récidive de ces cancers.
  • De faciliter le traitement chirurgical de ces tumeurs en diminuant leur volume, en particulier au niveau du visage.
  • De minimiser les cicatrices disgracieuses.
  • D'améliorer la qualité de vie des patients XP et de leur famille.